BridgeBio(BBIO.US)宣佈 ATTribute-CM 第 12 個月的主要終點未命中;股價暴跌 72%

納斯達克 上市公司 BridgeBio Pharma, Inc. ( BBIO ) 公佈瞭第 3 期 ATTribute-CM 研究的第 12 個月頂線結果。結果公佈後,這傢生物製藥公司的股價週一暴跌 72%,收於 11.38 美元。

ATTribute-CM 是一項正在進行的全球 3 期研究,評估 acoramidis,一種旨在治療癥狀性轉甲狀腺素蛋白 (TTR) 澱粉樣心肌病 (ATTR-CM) 的研究性口服小分子,在第 12 個月未達到其主要終點。 

ATTR 是一種診斷不足且危及生命的疾病,會損害心臟和神經系統。全球有超過 400,000 名患者受到影響,治療選擇有限。

結果 

儘管六分鐘步行測試的結果令人失望,但該公司認為 acoramidis 有可能在第 30 個月的終點結果中顯示出積極的結果,其中包括全因死亡率和心血管住院。一個獨立的數據監測委員會還建議繼續基於非盲數據審查的研究。

官方評論 

BridgeBio 首席執行官 Neil Kumar 說:“這個結果令人失望和莫名其妙。我和其他許多人一樣,正在尋找有關六分鐘步行距離 (6MWD) 的答案。結果似乎不是由於基線不平衡造成的。我們目前正在評估的假設包括背景偏差、訓練偏差以及診斷和護理標準的演變。” 

“該藥物似乎確實具有藥理活性且耐受性良好,我們觀察到生活質量的改善以及導致死亡的不良事件的有希望的趨勢。這種藥物似乎正在按照我們的要求行事。如果我們在第 30 個月觀察到足夠多的臨床結果事件,我仍然希望我們能夠證明 acoramidis 治療的益處,”Kumar 補充道。 

外表 

據該公司稱,通過完成 ATTribute-CM,BridgeBio 資本充足,並有望在 2022 年和 2023 年交付更多催化劑。  

BridgeBio 首席財務官 Brian Stephenson 表示:“隨著 2021 年 11 月宣佈的融資,我們目前擁有約 8 億美元的現金、現金等價物和有價證券,在到 2022 年底實現投資組合裡程碑時,我們可以獲得高達 3 億美元的資金。我們正在進行臨床試驗包括軟骨發育不全、常染色體顯性遺傳性低鈣血癥 1 型、肢帶肌營養不良 2i 型和營養不良性大皰性表皮鬆解癥在內的多種遺傳疾病的試驗,我們相信我們已做好準備在 2022 年交付。” 

華爾街的看法 

在最近的臨床更新之後,摩根大通分析師 Anupam Rama 維持對該股的買入評級,但將目標價從 77 美元下調至 36 美元(上漲潛力為 216.34%)。  

Rama 仍然對 BridgeBio 持積極態度,因為他預見瞭該公司的“有趣的催化劑途徑”。 

分析師的共識是基於 6 次一致買入的強力買入。BridgeBio的 平均目標價 為 63.80 美元,意味著較當前水平有 460.63% 的上漲潛力。然而,股價在過去一年下跌瞭 83.2%。 

Posted in 未分類

發佈留言

跳至工具列